12 Abr Asistencia a la III Jornada Nacional sobre el Futuro de las Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras
El pasado 25 de marzo de 2025, desde FGA y PDE asistimos a la III Jornada Nacional «El futuro de las Terapias Avanzadas para Enfermedades Raras», organizada por la Asociación Española de Laboratorios de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELMHU), con el patrocinio de Amgen, CSL Behring, PTC Therapeutics, Ultragenyx y Vertex, y la colaboración de BioInnova Consulting como secretaría técnica.
La jornada, emitida en formato online, reunió a representantes institucionales, expertos clínicos, asociaciones de pacientes y agentes clave del ámbito sanitario, con el objetivo de analizar los retos y oportunidades que presentan las terapias avanzadas en el diagnóstico, abordaje y financiación de las enfermedades raras.
🔹 Programa de la jornada:
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09:30 – Inauguración institucional
A cargo de María Jesús Lamas (Directora de la AEMPS) y Beatriz Perales (Presidenta de AELMHU). -
09:45 – Ponencia: Evaluaciones clínicas conjuntas. Claves para la innovación y el acceso a terapias avanzadas
Por Alejandro G. Solís, representante del área de Evaluación de Tecnologías Sanitarias de la AEMPS. -
10:20 – Mesa de debate 1: Avances y retos en el diagnóstico
Se abordaron temas clave como el cribado neonatal, medicina de precisión y gestión de datos, con ponentes como:-
Domingo González-Lamuño (AECOM)
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María Luz Couce (Hospital Clínico Univ. de Santiago de Compostela)
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Daniel de Vicente (FEDER / EURORDIS / ASMD España)
Moderó Rubén Moreno, ex Secretario General de Sanidad.
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11:05 – Coffee break
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11:30 – Mesa de debate 2: Avances y desafíos legislativos en financiación de terapias avanzadas
Con intervenciones destacadas de:-
Carlos M. Saborido (ISCIII)
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Nekane Murga (Osakidetza)
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Josep María Guiu (CSC)
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José Luis Poveda (SEFH)
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Gerardo García-Álvarez (Investigador en compra pública e innovación sanitaria)
Moderó Jorge Mestre, economista de la salud.
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12:30 – Cierre
Conducido por Marian Corral, directora de AELMHU.
La jornada ha sido una excelente oportunidad para reflexionar, desde la mirada de pacientes y familias, sobre cómo las terapias avanzadas —como las terapias génicas, celulares o productos biológicos innovadores— pueden transformar la realidad de las personas con enfermedades raras. También nos permitió conocer de primera mano los obstáculos regulatorios, financieros y éticos que aún deben abordarse para garantizar un acceso equitativo y sostenible a estas soluciones.
Desde FGA y PDE seguimos trabajando por una representación activa en estos espacios, convencidas de que la voz de los pacientes es esencial en cada paso del camino hacia una atención más justa, innovadora y centrada en las personas.
